Estudios clínicos y estudios de investigación pediátricos

La investigación clínica ayuda a los médicos e investigadores a encontrar nuevas y mejores formas de comprender, detectar, controlar y tratar enfermedades y otros padecimientos clínicos. La investigación clínica implica estudios cuidadosamente planeados en los que las personas se ofrecen como voluntarias para participar. Los voluntarios ayudan a los investigadores a obtener más información sobre la salud y a encontrar nuevos medicamentos y tratamientos. Existen 2 tipos principales de estudios:

• Los estudios intervencionistas (también llamados ensayos clínicos) prueban nuevos medicamentos y tratamientos en personas para ver qué tan bien funcionan y para asegurarse de que sean seguros.
  Los estudios observacionales recolectan información sobre la salud y el comportamiento. Esto se realiza a través de encuestas, entrevistas u observación de los participantes del estudio a lo largo del tiempo.
• Los estudios observacionales recaban información sobre la salud y el comportamiento. Esto se realiza a través de encuestas, entrevistas u observación de los participantes del estudio a lo largo del tiempo.

Antes de que un nuevo medicamento o tratamiento pueda convertirse en una práctica de atención estándar, debe pasar por fases de investigación.

Cada fase de investigación debe:

• Responder una pregunta de la investigación
• Cumplir con las reglas de seguridad antes de que se lleve a cabo la siguiente fase
• Cumplir con los objetivos de la fase antes de que se lleve a cabo la siguiente fase

Es útil saber en qué fase se encuentra el estudio para ayudarle a comprender los objetivos de la investigación. Una persona del equipo de investigación podrá comunicarle esta información.

Fase 1: Los investigadores prueban un nuevo medicamento o tratamiento en un pequeño grupo de personas por primera vez para ver si es seguro, la forma de administración y comprobar si hay efectos secundarios.

Fase 2: El medicamento o tratamiento se administra a un grupo un poco más grande de personas para estudiar si es eficaz y seguir estudiando su seguridad. A veces, solo unas pocas personas tienen efectos secundarios. Es por eso que es importante realizar pruebas en una mayor cantidad de personas.

Fase 3: El medicamento o tratamiento se administra a grandes grupos de personas para confirmar la efectividad y compararlo con otros medicamentos o tratamientos ya aprobados.

Fase 4: Después de que el medicamento o tratamiento ha sido aprobado para su uso, con frecuencia se realizan más investigaciones para estudiar la efectividad en varios grupos de personas (por ejemplo, en pacientes de 12 años o más) y para ver si hay efectos secundarios asociados con el uso a largo plazo.

La seguridad es nuestra principal prioridad en Seattle Children’s. Todos los estudios siguen normas y pautas estrictas:

• Contamos con un Comité de Ética dentro del Seattle Children’s que revisa los estudios para proteger a los niños que participan. Se le conoce como Comité Revisor o de Revisión Institucional (institutional review board, IRB).
• La Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los EE. UU. debe autorizar el diseño de un estudio antes de que cualquier medicamento, tratamiento o dispositivo nuevo se pruebe con personas.
• Algunos estudios han añadido distintos mecanismos de protección. Por ejemplo, el Instituto Nacional del Cáncer (National Cancer Institute, NCI) monitorea muchos de los estudios que ofrecemos. Si los participantes de otro hospital en el estudio tienen efectos secundarios del tratamiento del estudio, el NCI nos comunica esta información.

Antes de que su hijo participe en un estudio, el equipo de investigación le explicará cualquier riesgo que exista por participar. Los posibles riesgos y beneficios se enumeran en los documentos de consentimiento y asentimiento que usted y su hijo analizarán junto con alguien del equipo de investigación antes de ingresar en un estudio.

La participación en la investigación puede parecerse mucho a la atención médica habitual que recibe su hijo en el consultorio de un médico, una clínica o un hospital. A veces, los médicos también investigan. Es importante que hable con su médico y el equipo de investigación sobre las diferencias entre la investigación y la atención médica habitual de su hijo.

En la atención médica, el médico o su equipo de atención desarrollan un plan de atención personalizado para su hijo.

Cuando su hijo participa en un estudio, el equipo de investigación sigue un plan establecido denominado “Protocolo del estudio”. El objetivo de la investigación es aumentar el conocimiento médico que podría permitir lograr mejores tratamientos para los niños en el futuro. Su hijo podría beneficiarse o no directamente por participar en un estudio de investigación.

Obtenga más información en la página Cómo participar en un estudio de investigación.

Cada estudio tiene un investigador principal (principal investigator, IP), que a menudo es un médico. Este investigador supervisa el estudio de investigación. Algunos estudios también tienen un equipo de investigación que podría incluir médicos, personal de enfermería, trabajadores sociales, coordinadores de investigación y otros profesionales de atención médica. El IP y el equipo de investigación monitorean atentamente la salud de un participante durante todo el estudio.

La participación en un estudio es voluntaria. Su hijo puede dejar de participar en un estudio en cualquier momento sin que esto afecte su atención médica habitual en Seattle Children’s.

Es posible que se le pida que conteste una encuesta para compartirnos por qué decidió dejar de participar en el estudio. Contestar la encuesta es algo voluntario.